创新

　　2020年，Emmanuelle Charpentier和Jennifer A Doudna因所谓的基因剪刀Crispr-Cas9获得了诺贝尔化学奖。这项技术在裁剪从细菌到更大的有机体的所有东西方面都非常重要，因此它们可以，例如，作为药物研究的模型。

　　现在，crispr已经达到了一个新的里程碑。11月中旬，英国药品管理局MHRA(药品和保健产品监管机构)成为世界上第一个批准基于基因剪刀技术的治疗方法，该技术部分是由尤梅夫大学开发的。

　　事实。

　　镰状细胞病是一种导致血红蛋白改变的遗传性疾病。血细胞在某些类型的压力下会变形，形状不同，寿命更短。它使血液更粘稠。血液循环恶化，有血管堵塞和身体组织缺氧的危险。血细胞寿命的缩短也会导致贫血。

　　这种疾病会导致一些严重的并发症，比如各种器官的血液流动受损、感染、腿部溃疡、肾脏损伤以及血凝块和脑出血。

　　据信，欧洲患有这种疾病的人数至少为5.2万人(2022年)。

　　资料来源:国家卫生和福利委员会

　　然后猛犸象就会回来——“我很确定”

　　上周末，美国食品和药物管理局也为治疗镰状细胞性贫血的药物Casgevy开了绿灯。

　　超过10万美国人患有镰状细胞病，其中大部分是黑人，这是一种痛苦的、危及生命的疾病，研究人员一直在努力寻找治疗方法。

　　在改善镰状细胞性贫血患者的生活方面，潜力是巨大的，FDA的Peter Marks说。

　　这种疗法意味着在医生从病人骨髓中提取干细胞之前，病人要接受化疗。但是，使用所谓的crispr技术(通常被称为基因剪刀)，这些细胞可以在实验室中进行处理，然后再返回患者体内。

　　到目前为止，治疗镰状细胞性贫血的唯一方法是骨髓移植。

　　当这种疗法在英国获得批准时，伦敦大学学院(University College London)的遗传学家海伦?奥尼尔(Helen O'Neill)表示:“改变生活的药物的未来在于基于crispr的技术。”