美国食品和药物管理局(fda)授予Scripps Research旗下Calibr公司开发的一种新型“可切换”CAR-T细胞疗法快速通道(Fast Track)，以加快药物开发和审查过程。该疗法目前正被评估为b细胞恶性肿瘤的治疗方法，b细胞恶性肿瘤是一类血癌，包括非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病。

　　FDA的快速通道指定，使该机构在开发过程中获得更多的准入，旨在为患者带来重要的新药，以解决严重或危及生命的疾病中未满足的医疗需求。

　　这种被称为“CLBR001 + SWI019”的CAR-T细胞疗法已经开始在评估细胞疗法安全性和耐受性的1期试验中招募受试者。这项研究正在美国的多个地点进行。

　　Calibr首席医疗官Pamela Garzone博士说:“这一重要的指定将使Calibr能够与该机构在研究相关项目上进行互动，例如适当的数据收集和研究设计，以支持这种创新疗法的批准。”Pamela Garzone博士是该疗法的临床研究负责人，也是快速通道申请的主要作者。

　　Calibr的研究性CAR-T细胞疗法利用患者自身的免疫细胞来治疗癌症，将细胞置于一种新的分子“开关”的控制之下，这种“开关”旨在减轻可能危及生命的副作用，这些副作用迄今为止阻碍了细胞疗法的使用。

　　CAR-T是嵌合抗原受体t细胞的缩写，是一种相对较新的癌症治疗形式，在白血病和淋巴瘤等血液或骨髓疾病患者中取得了显著的疗效。

　　它通过基因工程改造患者的T细胞——一种在抗肿瘤免疫中起关键作用的细胞类型——来寻找并摧毁体内的癌症。然而，一些接受t细胞疗法的患者会经历一种叫做细胞因子释放综合征的副作用，当免疫系统反应过于强烈时就会发生这种情况。

　　Calibr的可切换CAR-T细胞平台包含一种称为“SWI019”的抗体，该抗体充当开关，激活工程细胞(CLBR001)并指导它们与癌症靶标接合。这可能使医生对治疗有更多的控制，这可能提供一个显著的安全优势。

　　在临床前研究中，该方法被证明在消除肿瘤方面非常有效，同时控制治疗后产生的细胞因子水平。此外，通过开关CLBR001细胞的“开启”和“关闭”，该方法允许工程细胞“休息”，这在临床前模型中提供了更大的功效。

　　目前的临床试验正在招募血液癌症患者，这些患者在缓解后复发或对最初的治疗没有反应。然而，Calibr的可切换CAR-T细胞平台采用了一种通用设计，可以应用于未来的实体肿瘤和其他类型的血癌——在CAR-T细胞疗法过去没有成功的领域提供了潜在的优势。

　　可切换的CAR-T细胞平台是由Scripps Research发明的，并在Wellcome Trust的支持下发展到临床测试阶段。Calibr的平台与生物制药公司AbbVie合作，后者拥有一定的商业化权利。该临床试验是该研究所独立进行的第三个临床试验，也是Calibr研究的第五个临床试验。

　　有兴趣参加临床试验(NCT04450069)的患者可以在美国国立卫生研究院(NIH)临床试验门户网站上了解更多信息。