I-SPY 2试验是一项创新的多药II期乳腺癌试验，它取得了积极的结果，第一种药物在试验中完成了测试。在12月10日至14日举行的2013年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，I-SPY 2试验的结果显示，在标准的术前化疗中加入化疗卡铂和分子靶向药物维利帕里(veliparib)可改善女性三阴性乳腺癌的预后。

　　可能从化疗中受益的乳腺癌妇女可以在手术前先进行化疗，使用一种称为新辅助治疗的治疗策略。通过这种方法，医生和研究人员可以了解肿瘤对治疗的反应。如果在完成新辅助治疗后，在乳房组织和手术中切除的淋巴结中没有发现残留的浸润性肿瘤，则称患者有病理完全缓解。与没有病理完全缓解的妇女相比，有病理完全缓解的妇女有更大的长期生存机会。

　　I-SPY 2(通过成像和分子分析预测治疗反应的系列研究调查2)试验使用自适应设计来了解哪些患者对哪种疗法的反应更好。符合条件的患者被随机分配到标准的新辅助化疗，包括紫杉醇加蒽环类药物化疗，或术前接受紫杉醇联合新药物加蒽环类药物化疗。每个妇女有四比一的机会被随机分配接受一种新的药物。

　　旧金山加州大学旧金山分校海伦·迪勒家庭综合癌症中心医学教授兼乳腺肿瘤学和临床试验教育主任Hope S. Rugo医学博士说:“随着试验的进展，它了解了不同的肿瘤亚型对不同的新型药物的反应，通过适应性试验设计，女性更有可能被分配到对其亚型患者效果更好的治疗方法。”

　　I-SPY 2试验的自适应统计设计是由I-SPY试验的总体主要研究者Laura J. Esserman(医学博士，M.B.A，外科和放射学教授，旧金山UCSF Helen Diller家庭综合癌症中心Carol Frank Buck乳房护理中心主任)和Don Berry(博士，德克萨斯大学MD安德森癌症中心生物统计学教授，Berry Consultants的创始人)共同开发的。

　　Rugo将报告迄今为止已评估的七个实验性治疗组之一的试验结果以及同时进行的随机对照。这些数据表明，如果三阴性乳腺癌患者接受维利帕里和卡铂联合标准治疗，比单独接受标准(对照)治疗更有可能获得病理完全缓解。

　　Rugo说:“这些结果预测，在III期试验中，veliparib/卡铂方案很可能优于三阴性乳腺癌的对照方案。”

　　为了符合I-SPY 2的入组资格，患者必须具有至少2.5 cm的乳腺肿瘤，并且在使用70基因测试MammaPrint进行评估时被认为具有早期乳腺癌复发的高风险，或者无论MammaPrint结果如何，都患有三阴性或her2阳性疾病。

　　参与I-SPY 2的71名患者使用自适应算法随机分配到veliparib +卡铂联合紫杉醇方案。其中38例为三阴性乳腺癌，33例为激素受体阳性和her2阴性乳腺癌。44例her2阴性疾病患者同时随机分配到紫杉醇标准新辅助化疗，然后蒽环类化疗。

　　三阴性乳腺癌患者的病理完全缓解率在接受维利帕尼、卡铂和标准紫杉醇后再接受蒽环类药物化疗的患者中估计为52%，在接受对照治疗的患者中估计为26%。her2阴性乳腺癌患者的百分比分别为33%和22%。

　　研究人员根据这些数据计算出，在一项300名患者的随机III期临床试验中，基于病理完全缓解率，有92%的贝叶斯预测概率表明，对于三阴性乳腺癌患者，veliparib和卡铂加标准治疗在统计学上优于标准治疗。如果这样的试验只招募所有her2阴性乳腺癌患者，那么成功的概率将降至55%。

　　Rugo说:“这些数据表明，I-SPY 2的自适应设计可以产生将推动III期注册试验的结果。”“通过确定哪些患者受益，我们可以减少试验规模，加速药物开发，避免大多数患者过度治疗，这是药物开发的未来。”Esserman和Berry“对I-SPY 2试验设计的创新正在发挥作用的证据感到兴奋，这使我们能够实施更高效、更有效、最终更实惠的试验。”