多亏了英国首创的一种治疗方法,一名8岁的女孩不用终身服用药物来阻止身体对肾脏移植的排斥反应。
Aditi Shankar的免疫系统在干细胞移植后被“重新编程”,现在她的身体接受了捐赠者的肾脏。
因为移植的骨髓和肾脏来自同一个捐赠者——阿迪蒂的母亲——新的肾脏不需要药物来阻止身体排斥捐赠的器官。
虽然免疫抑制剂在移植手术后发挥着至关重要的作用,但它的作用是抑制人体的免疫系统,这意味着服用它们的人患感染和其他并发症的风险更高。
这些药物通常需要终生服用,但由于伦敦大奥蒙德街医院(Gosh)医生的开创性工作,阿迪蒂在手术后一个月停止服用这些药物。
她的母亲达维娅是一名店主,她说自己很高兴也很自豪能把骨髓和一个肾脏捐给女儿。
38岁的达薇亚说:“我很高兴能给她提供血细胞和肾脏。”“我感到非常自豪。”
爱拼字游戏的阿迪蒂现在能游泳、唱歌、跳舞,还能在蹦床上玩耍。
就在去年,她花了很大一部分时间在医院内外接受透析——当肾脏停止正常工作时,透析是一种清除血液中废物和多余液体的手术。
阿迪蒂五岁时第一次被介绍给Gosh。医生发现她患有一种罕见的遗传性疾病,叫做Schimke免疫-骨发育不良,这种疾病会影响免疫系统和肾脏。
在英国,每300万名儿童中,医生可能只会发现一例。
为阿迪提提供的第一种治疗方法是透析。她每周至少三次从位于伦敦西北部格林福德的家中前往伦敦市中心接受治疗。
2021年3月,她的肾脏功能急剧下降,但由于免疫系统很弱,无法进行肾脏移植。
相反,Gosh的肾脏、免疫学和干细胞移植团队与国际同事合作,制定了一项治疗计划。
四周以来,阿迪蒂一直在重症监护室接受骨髓移植手术,同时每天24小时进行透析。
六个月后,也就是2023年3月,阿迪蒂的身体状况已经可以进行肾脏移植了。
阿迪蒂说:“我妈妈给了我新的血细胞。”“当我闭上眼睛进入特殊睡眠时,我接受了肾脏移植手术。
“现在我把钓索拿出来了,我可以去游泳了。”
阿迪蒂在学校最喜欢的课程是科学,在医院里学习了很多关于人体的知识后,她对生物学产生了浓厚的兴趣。
她48岁的父亲乌代(Uday)是一名厨师,他说,家里的大部分支持都来自阿迪蒂。“她每天要去做六到八个小时的透析,然后她回到家,仍然把整个房子都点着。”
Gosh的儿童肾脏专家斯蒂芬·马克斯教授说:“我在这里工作了25年多,她是英国第一个接受肾脏移植手术后不需要免疫抑制药物的患者。”
“很高兴看到她是一个活跃的8岁女孩,回到学校,能够过上高质量的生活,当2021年3月我们在讨论未来的情况时。
“现在,她不再需要透析了,她的免疫系统很好,移植的肾脏也很好,如果没有衰竭,她的肾脏本来会发挥作用的。”
他补充说:“对于Aditi来说,这是英国第一个患者,也是第一个接受国民健康服务的患者,因为这种情况而接受肾脏移植,并在一个月内停止免疫抑制,这是令人兴奋的。”
“现在,在她接受骨髓移植一年后,在接受肾脏移植六个月后,看到她过上了高质量的生活,能去海滩、唱歌、跳舞、上学,还能做正常孩子能做的事情,真是太让人感动了。”
当被问及在其他患者中使用双重手术的可能性时,他说:“生活中的一切,尤其是在医学上,都是关于风险和收益的比例。”
“首先进行骨髓移植,然后在六个月后进行肾脏移植,这对患者造成伤害和死亡的风险要高得多,所以我们必须平衡每个病例。”
马克斯教授将在下周的欧洲儿科肾脏病学会会议上介绍该病例的细节。一篇详细介绍这一发现的社论也将发表在《儿科移植》杂志上。
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